12月8日上午，SMA患兒家長(zhǎng)艾強(qiáng)（化名）及另一位患兒家長(zhǎng)周福（化名）將一面印有“關(guān)愛(ài)罕見(jiàn)病 醫(yī)保解民憂”的錦旗，送到德州市醫(yī)療保障局工作人員的手中。
“感謝德州醫(yī)保部門對(duì)我們的幫助，從2021年初開(kāi)始德州醫(yī)保的工作人員為全市罕見(jiàn)病患兒不斷的奔波和反映，今年孩子的病被納入德州惠民保的報(bào)銷范圍，如今又有了國(guó)家談判成功的好消息，我覺(jué)得我的孩子有救了，我們家也看到了希望！”說(shuō)到這兒，周福喜極而泣。
“每個(gè)小群體都不該被放棄！”
12月3日上午，在國(guó)家醫(yī)療保障局召開(kāi)的新聞發(fā)布會(huì)上，公布了2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄。其中就包括用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液等7種罕見(jiàn)病藥物，這也意味著近年來(lái)多方呼吁的“天價(jià)”罕見(jiàn)病藥納入醫(yī)保實(shí)現(xiàn)了零的突破。新的國(guó)家醫(yī)保藥品目錄將于2022年1月1日?qǐng)?zhí)行，預(yù)計(jì)為患者減負(fù)超300億元。
通過(guò)火遍全網(wǎng)的“靈魂砍價(jià)”視頻不難發(fā)現(xiàn)，諾西那生鈉注射液進(jìn)入談判目錄并不容易?！跋嘈牌髽I(yè)感到很痛，但離我們能進(jìn)一步談，還有一定的距離?！薄罢娴暮芷D難，我覺(jué)得我剛才眼淚都快掉下來(lái)了?！薄跋Ｍ髽I(yè)拿出更有誠(chéng)意的報(bào)價(jià)，每一個(gè)小群體都不該被放棄。”為了這個(gè)藥，雙方談了一個(gè)半小時(shí)。
當(dāng)天，看到諾西那生鈉注射液談判成功的消息，德州SMA患兒家長(zhǎng)艾強(qiáng)所在的“SMA康復(fù)交流群”沸騰了?！昂⒆佑芯攘恕薄暗谝淮慰吹胶⒆铀挚薜眠@么開(kāi)心”“太激動(dòng)了，過(guò)了元旦孩子就可以去打針了”。
艾強(qiáng)的運(yùn)氣還不錯(cuò)，今年1月，諾西那生鈉降價(jià)了，每針從70萬(wàn)元降至55萬(wàn)元，再結(jié)合慈善援助，每個(gè)患者每年花費(fèi)55萬(wàn)元即可，但這55萬(wàn)也僅僅是一個(gè)開(kāi)始。每一位SMA患兒的治療，需要每年都注射諾西那生鈉，一直到孩子長(zhǎng)大、老去，活著的每一天，都要諾西那生鈉的支持。患兒第一年需用藥6次，往后每年用藥3次，終身不停?！?毫升的藥水近70萬(wàn)，一毫升是20滴，一滴就是7000元。”曾有醫(yī)生如此計(jì)算。因定價(jià)高昂，被患兒家長(zhǎng)們稱為“天價(jià)救命藥”。
“我一直和藥企有聯(lián)系，也早就聽(tīng)說(shuō)今年要談判，但沒(méi)想到一次就談成了，而且降價(jià)這么多，孩子明年的藥終于看到了希望?！卑瑥?qiáng)的兒子今年4月打了第一針，就在全家人為明年“打針”發(fā)愁時(shí)，談判成功的消息讓一家人興奮不已。
“我得先讓孩子活下來(lái)！”
2020年12月，艾強(qiáng)的孩子出生18個(gè)月，被診斷為SMAⅡ型，得知55萬(wàn)一針的價(jià)格，艾強(qiáng)決定“砸鍋賣鐵”也得給孩子治病。“孩子這么小，我們無(wú)法預(yù)知未來(lái)，但我得先讓孩子活下來(lái)啊?！庇捎谶t遲無(wú)法湊夠第一筆治療費(fèi)用，艾強(qiáng)的孩子從確診到打第一針足足耽擱了五個(gè)月。
“這五個(gè)月可以明顯看到孩子退化嚴(yán)重，每次握著他的小手你可以感覺(jué)到他沒(méi)有力氣去回應(yīng)你?！比缃窈⒆右呀?jīng)2歲三個(gè)月，已經(jīng)打了四針，但仍然站不起來(lái)，就連坐著也不容易，體重更是不足20斤。
記者了解到，SMA根據(jù)其病情嚴(yán)重程度，可以分為0型、Ⅰ型、II型、Ⅲ型和Ⅳ型。0型患兒一般出生后就會(huì)死亡。Ⅰ型患者發(fā)病年齡在6個(gè)月內(nèi)，預(yù)期壽命不超過(guò)2歲，呼吸衰竭是主要的致亡原因。II型患兒和Ⅲ型SMA患兒發(fā)病時(shí)間會(huì)有不同時(shí)間的推遲，因?yàn)榧∪鉄o(wú)力，沒(méi)法固定和保護(hù)骨骼，SMA患兒要面臨脊柱側(cè)彎、關(guān)節(jié)變形攣縮、胯骨脫位等并發(fā)癥，幾乎終身與輪椅為伴。
如今，艾強(qiáng)的孩子等到了，但有的孩子卻沒(méi)有那么幸運(yùn)。在他們的“SMA康復(fù)交流群”里不知何時(shí)會(huì)有家長(zhǎng)默默的退出群聊。在禹城市曾有一名SMAⅠ型患兒，他的父母借遍了親友，老家的房子低價(jià)售賣，正在還貸的房子也做了抵押，用以貸款，先后花了300多萬(wàn)，但今年7月，孩子在去北京打針的路上睡著了，再也沒(méi)有醒來(lái)。
“家庭的負(fù)擔(dān)大大減輕！”
“媽媽，上體育課其他小朋友都在跑?！泵看温?tīng)到孩子說(shuō)類似的話，德州市民周福的心里總有說(shuō)不出的滋味，她的孩子于2018年被確診為SMAⅢ型。直到現(xiàn)在，周福仍然清楚地記得醫(yī)生的原話是：“回家自己做康復(fù)吧，這個(gè)病沒(méi)治。”對(duì)于當(dāng)時(shí)的痛徹心扉，只有當(dāng)了爹媽，才會(huì)理解。
因?yàn)槭洽笮?，孩子的病情惡化相?duì)緩慢，但周福并沒(méi)有放棄任何希望，既然康復(fù)對(duì)孩子有幫助，那就全力去做。從確診那天起，周福一有時(shí)間就跑去青島杭州的醫(yī)院陪孩子做康復(fù)，有人說(shuō)游泳可以鍛煉全身的肌肉，于是每周周福都帶孩子去游泳。日復(fù)一日，盡管孩子的病情得到了控制，但仍然是不能跑也不能跳。
現(xiàn)如今，周福的孩子已經(jīng)上了小學(xué)一年級(jí)，每天上學(xué)前她都會(huì)提醒孩子說(shuō)“你躲著點(diǎn)小朋友?！薄昂⒆拥募∪庵饾u萎縮，不僅在折磨著孩子也折磨著一個(gè)家庭，同時(shí)也是生理和心理的雙重折磨?！笨粗⒆犹煺娴拿纨?，周福在為孩子做康復(fù)的同時(shí)，也在想盡一切辦法想讓孩子打上針。
周福說(shuō)，那場(chǎng)“靈魂砍價(jià)”的現(xiàn)場(chǎng)視頻，她看了一遍又一遍，也哭了一次又一次。如今她終于可以給孩子說(shuō)：“寶貝，等過(guò)完年媽媽就帶你去打針！”
從無(wú)藥可救，到?jīng)]錢治病，再到治病負(fù)擔(dān)成倍減輕，無(wú)數(shù)家庭因?yàn)獒t(yī)保看到了生的希望。“我的孩子現(xiàn)在可以享受基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)和德州惠民保的多重保障，家庭的負(fù)擔(dān)大大減輕！”據(jù)醫(yī)保工作人員計(jì)算，經(jīng)過(guò)此次國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判，患兒家長(zhǎng)們每年的自費(fèi)費(fèi)用或降至十萬(wàn)元以內(nèi)。 德州晚報(bào)全媒體記者 吳楊 攝影報(bào)道
■延伸閱讀
“天價(jià)救命藥”
降價(jià)之路
2019年，全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物——諾西那生鈉注射液在中國(guó)上市，售價(jià)為69.97萬(wàn)元。患兒第一年需用藥6次，往后每年用藥3次，終身不停。同年5月31日，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布，“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項(xiàng)目”啟動(dòng)，平均下來(lái)，患兒家庭每年也需自費(fèi)110萬(wàn)。
2021年1月4日，中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)正式宣布，“脊活新生-脊髓性肌萎縮癥患者援助項(xiàng)目”于2021年1月1日起正式啟動(dòng)全新援助方案。在全新援助方案的幫助下，患者第一年的藥物治療自付費(fèi)用將從原有的約140萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，第一年降幅約60%；之后每年的藥物治療自付費(fèi)用將從原有的平均每年約105萬(wàn)元降低至55萬(wàn)元，降幅約50%。
2021年6月16日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)了羅氏重磅神經(jīng)創(chuàng)新藥物利司撲蘭口服溶液用散（中文商品名：艾滿欣 ），用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥，這是首個(gè)在中國(guó)獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。
羅氏艾滿欣上市價(jià)格為每瓶（60mg）人民幣63800元，服用方式為口服，每日一次。年度治療費(fèi)用預(yù)估因體重和年齡的不同從9.6萬(wàn)元至48.5萬(wàn)元不等。
2021年10月13日，德州“惠民?！笔状螌⒂糜谥委熂顾栊约∥s癥（SMA）的利司撲蘭口服溶液用散和諾西那生鈉注射液都納入了報(bào)銷的范圍。按照保險(xiǎn)條例，兩種SMA治療藥物在“惠民?！敝袌?bào)銷額度可達(dá)到70%，上至30萬(wàn)元封頂。也就是說(shuō)，在援助項(xiàng)目和保險(xiǎn)的雙重報(bào)銷后，如選擇使用諾西那生納注射液，患兒家庭每年也需自費(fèi)25萬(wàn)元。
2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布消息，全球首個(gè)用于治療罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥(SMA)的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被正式納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。這也就意味著，曾經(jīng)價(jià)格高達(dá)55萬(wàn)一針的諾西那生鈉注射液，在納入醫(yī)保后將大幅度降價(jià)，很多身患SMA罕見(jiàn)病的孩子，有可能獲得生的希望。
德州晚報(bào)全媒體記者 吳楊 整理